L’essai de phase II LUMINA 1 a évalué la tolérance et l’efficacité du garetosmab, un anticorps monoclonal qui bloque les voies de signalisation des activines A, chez 44 adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
- le nombre et le volume de nouvelles ossifications hétérotopiques, ainsi que celui des poussées inflammatoires des tissus mous ont été significativement réduits sous garetosmab comparé au placebo.
- Durant la période de 76 semaines en ouvert, il n’y a eu aucune nouvelle ossification hétérotopique.
- Trente-quatre participants ont choisi de poursuivre le traitement à la fin de l’extension en ouvert.
- Tous les participants sous garetosmab ont eu au moins un effet secondaire sous traitement, notamment des épistaxis, une chute des cils et/ou des sourcils et des abcès cutanés.
- Cinq participants sur 44 sont décédés durant la phase en ouvert, sans que cela n’ait pu être relié au garetosmab.
Afin de mieux cerner le bénéfice-risque du garestomab dans la FOP, l’essai de phase III OPTIMA est en cours, y compris en France (Montpellier, Paris).
Voir aussi « FOP : le garetosmab empêche la survenue de nouvelles ossifications »
