La Commission Européenne a validé l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de l’Evrysdi (risdiplam) :
- celui-ci deviendra disponible dès la naissance dans la SMA de type I, II, III ou pour ceux possédant une à quatre copies de SMN2 (alors qu’il l’était seulement à partir de l’âge de deux mois auparavant),
- cette décision s’appuie sur des résultats intermédiaires encourageants de l’essai RAINBOWFISH dans la SMA présymptomatique : six participants âgés de moins de 6 semaines à la prise de la première dose et traités pendant un an sont tous vivants, sans ventilation permanente et capables de s’assoir, 67% peuvent tenir debout et 50% marchent de manière autonome.
European Commission approves Roche’s Evrysdi for babies under two months old with spinal muscular atrophy (SMA). Roche. Communiqué de presse du 29 aout 2023.
Voir aussi « SMA : l’Evrysdi bientôt disponible dès la naissance ? »
