La première publication des résultats de l’essai clinique de phase II du Viltolarsen, chez 16 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans en mai 2020 avait montré que celui-ci induit une augmentation significative du taux global de dystrophine dans le muscle, accompagnée d’une amélioration fonctionnelle après six mois de traitement. Dans cet essai en double aveugle contre placebo, les deux doses de viltolarsen testées (40 et 80 mg/kg) ont également été bien tolérées.
À la suite de ces résultats positifs, un essai d’extension en ouvert avait démarré afin d’évaluer sur le long terme (192 semaines) la tolérance et l’efficacité de cet oligonucléotide qui vise le saut de l’exon 53 du gène DMD. Désormais terminé, les résultats de l’essai ont été publiés deux temps : après 2 ans de traitement en 2022 puis 4 ans en 2023. Ils montrent :
- une bonne tolérance du Viltolarsen aux 2 doses évaluées, sur toute la durée ;
- un maintien des fonctions motrices comparé au déclin moteur constaté chez les patients non traités d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS) lors des deux premières années ;
- un ralentissement de la progression de la maladie lors des deux années suivantes, toujours comparé au patients non traités.
L’évaluation du Viltolarsen se poursuit dans plusieurs essais cliniques dont une étude en vie réelle aux Etats-Unis et au Canada, ainsi qu’un essai de phase II (Galactic53) chez des participants qui ont perdu la marche.
Voir aussi « Duchenne : les bénéfices à long-terme du Viltolarsen se confirment »
