L’essai MG-001 évalue aux États-Unis les cellules CAR-T Descartes-08, du laboratoire Cartesian therapeutics. Il s’agit de lymphocytes T autologues modifiées génétiquement, non pas par ADN mais par ARN, pour cibler l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA) exprimé à la surface des plasmocytes.
Les deux premières parties de l’essai, chez 14 adultes atteints d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune avec un score MG-ADL de 6 ou plus en dépit du traitement, ont montré aux termes d’un délai médian de cinq mois après six perfusions des cellules Descartes-08 en ambulatoire :
- la faisabilité de la production de cellules CAR-T autologues modifiées par ARN chez des patients sous immunosuppresseurs, sans nécessité d’une chimiothérapie lymphodéplétive préalable à leur administration,
- leur bonne tolérance, avec notamment l’absence des effets indésirables habituels des cellules CAR- T à ADN (syndrome de libération de cytokines, neurotoxicité…),
- une amélioration significative sur le plan clinique des critères d’évaluation (scores MG-ADL, QMG, MGC, MG-QoL-15r).
La troisième partie de l’essai, en cours, évalue les cellules Descartes-08 contre placebo. Pour mémoire, des résultats de cellules CAR-T dans le lupus et le syndrome des antisynthétases sont également parus ces derniers mois.
Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Meisel A. Lancet Neurol. 2023 Jul.
Voir aussi : « La myasthénie à l’ère des cellules CAR-T ? »
