L’atteinte bulbaire améliorée sous Zolgensma dans la SMA de type I

Une équipe pluridisciplinaire américaine a réalisé des analyses post-hoc des résultats des essais START (phase I) et STR1VE-EU et STR1VE-US (phase III) du Zolgensma®.

• Elles ont concerné un total de 65 nourrissons atteints de SMA de type I, suivis entre 18 et 24 mois.
• Suite au traitement, 92% d’entre eux avaient une déglutition normale, 75% étaient capables de s’alimenter oralement, 92% ne présentaient pas d’atteinte respiratoire.
• Sur 20 d’entre eux, 19 (95%) étaient capables d’émettre au moins deux voyelles différentes (critère de jugement de la communication de cette analyse) et 15 (75%) s’étaient améliorés dans les quatre domaines étudiés (alimentation, déglutition, communication et respiration).

Contrairement au Spinraza® (nusinersen) qui semble peu efficace sur les fonctions bulbaires, le Zogensma® s’avère efficace également sur ces fonctions.

 

Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1 Achieve and Maintain Bulbar Function Following Onasemnogene Abeparvovec Treatment. McGrattan KE, Shell RD, Hurst-Davis R et al. J Neuromuscul Dis. 2023.

 

Voir aussi « SMA : la thérapie génique, efficace également sur la fonction bulbaire »