L’équipe du Centre neuromusculaire de Londres s’est intéressée à l’évolution des capacités de prise orale d’aliments mesurée par la Paediatric Functionnal Oral Intake Scale (p-FOIS), chez 24 enfants atteint d’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) de type 1, sous nusinersen pendant 2 ans, depuis un âge médian de 11 mois (1 mois à 7,5 ans). La cohorte était constituée de 3 enfants atteints de SMA de types 1A, 9 de types 1b et de 12 de types 1c.
- Trois enfants avaient une gastrostomie et 11 une sonde nasogastrique à l’instauration du traitement par nusinersen.
- Si le score fonctionnel médian au CHOP INTEND a augmenté de 10 points après 1 et 2 ans (42 vs 32) de traitement par nusinersen, le score médian au p-FOIS a diminué de 3 à 2 dans le même temps, indiquant la part majoritaire de l’alimentation par gastrostomie.
- L’âge médian de mise en place d’une gastrostomie a été de 8 mois (0 à 2 ans et 2 mois).
- Seul quatre enfants n’en ont pas eu besoin : ils s’agissaient de formes les moins sévères de SMA de type 1 (SMA type 1c).
Des études prospectives plus larges permettront d’explorer l’impact du traitement par nusinersen à long terme sur la déglutition et les capacités de prise alimentaire orale des enfants atteints de SMA 1.
Voir aussi « SMA de type 1 : le nusinersen améliore peu les difficultés pour avaler »
