À l’occasion du congrès Cure SMA Research & Clinical care, qui a eu lieu du 28 au 30 juin 2023 à Orlando (États-Unis), plusieurs résultats d’essais cliniques ont été annoncés :
- l’essai RESPOND dévoile à six mois des bénéfices supplémentaires du Spinraza® après un traitement par Zolgensma® chez 29 participants ;
- l’essai FIREFISH confirme la bonne tolérance et l’efficacité de l’Evrysdi® sur quatre ans dans la SMA de type I ;
- l’essai TOPAZ avec l’apitegromab met en évidence une amélioration de la fonction motrice sur trois ans. D’autres mesures rapportées par les patients atteints de SMA non ambulants sur la fatigue ou les activités de la vie quotidienne sont améliorées.
En parallèle, le laboratoire Alcyone Therapeutics a annoncé avoir obtenu l’accord de la FDA pour le démarrage de l’essai PIERRE d’une durée d’un an et qui évaluera un dispositif implantable en sous-cutané, semblable à un port-à-cath avec cathéter intrathécal, comme alternative à l’injection intrathécale répétée.
New Data at Cure SMA Highlight Potential Benefit of SPINRAZA® (nusinersen) in Infants and Toddlers with Unmet Clinical Needs After Gene Therapy. Biogen. Communiqué de presse du 30 juin 2023.
Alcyone Therapeutics Receives FDA IDE Approval to Initiate Clinical Study of the ThecaFlex DRx™ System for Administration of SPINRAZA® (nusinersen). Alcyone Therapeutics. Communiqué de presse du 27 juin 2023.
Four-year follow up data for Roche’s Evrysdi show continued increase in number of children with a severe form of spinal muscular atrophy (SMA) able to sit, stand and walk. Roche. Communiqué de presse du 30 juin 2023.
New 36-Month Apitegromab Extension Data Reinforce Long-Term Substantial and Sustained Improvement of Motor Function in Phase 2 TOPAZ Trial Patients with Nonambulatory Spinal Muscular Atrophy. Scholar Rock. Communiqué de presse du 30 juin 2023.
Voir aussi « SMA : des nouvelles des traitements innovants au congrès Cure SMA »
