La question de l’évaluation de la sévérité d’une myasthénie auto-immune est devenue centrale depuis l’arrivée de thérapeutiques innovantes sur le marché. Des méthodologistes alliés au laboratoire pharmaceutique UCB se sont intéressés aux paramètres d’évaluation les plus pertinents pour les patients eux-mêmes (PROM pour patient-related outcome measures) :
- ces PROM ont été comparés aux scores fonctionnels classiques et mis en perspective avec des indices de force et de fatigue musculaire,
- cette étude portant sur 43 patients myasthéniques avait pour cadre l’essai clinique de phase IIa testant le rozanolizumab,
- une analyse post-hoc des données a permis de démontrer la pertinence et surtout la complémentarité de ces PROM comparativement aux outils classiques d’évaluation de la myasthénie.
