L’étude STRIDE vise à étudier les données de vie réelle sur le long terme des personnes atteintes de myopathie de Duchenne ayant une anomalie génétique de type non-sens sur le gène DMD et traitées à l’ataluren (Translarna™). Les derniers résultats de suivi à cinq ans de 307 patients âgés de 5 ans, comparés à ceux d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS) ont été publiés en avril 2023 :
- L’ataluren a retardé significativement la perte de la marche de quatre ans en moyenne.
- Il a aussi permis un recul du déclin significatif de la capacité vitale forcée à <60% de 1,8 ans et à <50% de 2,3 ans.
L’étude STRIDE de l’ataluren qui bénéficie actuellement d’une AMM conditionnelle devrait prendre fin en 2025. De nouveaux résultats devraient permettre de statuer sur la pérennité de l’AMM.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : Des résultats positifs à long terme pour l’ataluren »
