Le développement d’un modèle animal utilisant des poissons-zèbres de la neuropathie à axones géants qui reproduit la perte de mobilité observée chez les personnes qui en sont atteintes a permis d’identifier de nouveaux candidats médicaments. Les résultats de cette étude française, soutenue par l’AFM-Téléthon, ont été publiés en mai 2023 :
- un criblage pharmacologique a permis d’identifier des petites molécules capables de restaurer à la fois les déficits physiologiques et cellulaires dans le modèle animal.
- des analyses comportementales, computationnelles et d’imagerie de haute résolution ont été réalisées pour affiner les résultats et ont permis aux chercheurs de retenir cinq candidats médicaments.
- ces molécules restaurent la locomotion, la croissance axonale et stabilisent les jonctions neuromusculaires dans le modèle de poisson-zèbre.
- elles pourraient être intégrées dans une approche de repositionnement pour accélérer la mise au point d’un traitement dans cette neuropathie.
Voir aussi « Neuropathie à axones géants : les premiers candidats médicaments arrivent »
