Tandis que l’expression de protéines de liaison artificielles spécifiquement dans le tissu musculaire améliore le phénotype dystrophique et compense le déficit en LAMA2 dans des souris modèles de DMC 1A, elle peut aussi accentuer la neuropathie périphérique et provoquer une paralysie des membres postérieurs de l’animal.
Une étude de chercheurs du Biozentrum en Suisse montre que l’induction de l’expression pantissulaire de deux protéines de liaison artificielles (mini-agrine ou laminine α1 et nidogène-1) dans des souris modèles de DMC 1A permet :
- la restauration quasi complète d’un poids normal, de la marche et de la force musculaire des souris modèles, même chez celles les plus sévèrement touchées par la maladie ;
- la prévention de l’apparition de l’atteinte nerveuse et de la paralysie en restaurant le processus de myélinisation perturbé chez la souris malade.
Voir aussi « DMC 1A : des protéines chimériques soignent l’atteinte nerveuse chez la souris »
