Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé le 22 juin 2023 l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché de la FDA pour l’Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl ou SRP-9001), son produit de thérapie génique microdystrophine dans la myopathie de Duchenne, selon le processus d’approbation accéléré.
- Cette autorisation s’applique aux garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 5 ans, marchants, à l’exclusion de ceux porteurs de délétions dans les exons 8 et/ou 9 du gène de la dystrophine (DMD). Elle ne concerne pas l’Europe.
- La décision d’approbation accélérée de la FDA est basée sur la production effective de dystrophine dans les muscles des patients traités, mesurée 3 mois après l’administration de produit dans un essai de phase 2.
- mais elle reste conditionnée à la mise en évidence par le laboratoire Sarepta d’une efficacité clinique : l’essai confirmatoire de phase 3 en cours, EMBARK, devra en apporter la preuve (résultats attendus d’ici 2024).
- Des effets indésirables ont été observés chez les patients : troubles hépatiques aiguës graves, myosite immunitaire, myocardite, nausées, vomissements, augmentation des enzymes du foie, fièvre, baisse du taux de plaquettes…
Sarepta Therapeutics, communiqué de presse, 22 juin 2023 Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of ELEVIDYS, the First Gene Therapy to Treat Duchenne Muscular Dystrophy
Voir aussi « Duchenne : autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine »
