Une équipe polono-américaine en collaboration avec le laboratoire Dystrogen Therapeutics, vient de publier les résultats de l’administration chez des patients atteints de Myopathie de Duchenne (DMD), d’un produit de thérapie cellulaire nouveau, le DT-DEC01. Il est constitué de cellules chimériques exprimant la dystrophine issue de la fusion de deux myoblastes, l’un d’un donneur sain et l’autre du patient atteint de DMD et ultérieurement traitée :
- Trois participants âgés entre six et quinze ans (un d’entre eux a perdu la marche) et ayant différents types de mutations ont été inclus dans l’étude.
- Ils ont reçu une seule injection intra-osseuse du traitement.
- Six mois après l’injection, les deux participants en capacité de marcher ont amélioré leurs scores au test de marche (6MWT) et leur performances fonctionnelles (NSAA).
- les trois participants ont montré des améliorations dans la force musculaire et la résistance à la fatigue en corrélation avec les données d’électromyographie (EMG) enregistrées.
- aucun effet indésirable lié au traitement n’a été observé jusqu’à 14 mois après l’administration.
Un suivi à plus long terme de ces trois participants et d’autres inclus dans l’étude va permettre de confirmer ces résultats positifs.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : une nouvelle thérapie cellulaire prometteuse »
