Dans le cadre d’études de toxicité animale préalables au démarrage d’un essai clinique de thérapie génique dans la maladie de Pompe, des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie font état de problèmes d’innocuité.
- Des primates de type macaques rhésus ont reçu par voie systémique, et à doses croissantes, un produit de thérapie génique développé par le laboratoire Amicus.
- Le construct comprenait le gène humain GAA codant la maltase acide et un gène traceur, contenus dans un AAV s’apparentant à l’AAV9.
- Une toxicité cardiaque, vraisemblablement d’origine immunitaire, a été notée chez 5 des 11 singes injectés.
Ces constations doivent inciter à une certaine vigilance dans le cadre du développement clinique, même si ce type de complication n’a pas été rapporté dans les autres essais de thérapie génique en cours dans la maladie de Pompe.
