Un consortium international de chercheurs et cliniciens impliqués dans les essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) appelle à une révision méthodologique à partir des constats suivants :
- les essais cliniques actuels dans la DMD reposent jusqu’ici sur la constitution de groupes de patients aussi homogènes que possible au niveau génotypique.
- ceci est particulièrement vrai pour les approches de type « saut d’exon ».
- au vu de la multiplication des essais, il devient de plus en plus difficile de constituer des groupes témoins.
- cette composante génétique n’interviendrait finalement que marginalement dans les variations observées au niveau phénotypique, au moins sur une période d’observation de douze mois.
Les auteurs proposent en conséquence de s’affranchir de cette contrainte dans le design de futures études comparatives.
