Une comparaison de l’efficacité du cyclophosphamide en première intention à celle d’autres traitements immunosuppresseurs (azathioprine, glucocorticoïdes, mycophénolate de mofétil, inhibiteurs de la calcineurine, rituximab) a été réalisée chez 47 patients présentant une pneumopathie interstitielle associée à une myosite (à l‘exclusion d’une dermatomyosite à anticorps anti-MDA5) :
- 22 étaient sous cyclophosphamide, 25 sous un autre traitement immunosuppresseur ;
- 64% des participants sous cyclophosphamide (contre 32% pour les autres) ont eu une amélioration de leur capacité vitale de plus de 10% sous ce traitement, le critère principal de l’étude ;
- aucun participant sous cyclophosphamide n’a eu de détérioration de sa capacité vitale contre six (24%) sous un autre immunosuppresseur ;
- il n’y avait pas de différence significative de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) ou du nombre de décès entre les deux groupes.
Compte tenu d’un effet probablement potentialisant du mycophénolate de mofétil permettant de diminuer les doses de corticoïdes, les auteurs concluent à l’intérêt d’utiliser le cyclophosphamide en association avec le mycophénolate de mofétil comme traitement de première ligne de la pneumopathie interstitielle des myosites.
À noter qu’un essai de phase III en cours en France vise à comparer l’efficacité du cyclophosphamide suivi par de l’azathioprine à celle du tacrolimus sur les pneumopathies infiltrantes diffuses liées au syndrome des antisynthétases (essai Catr-Pat).