Publications de résultats de l’essai de l’IONIS-DMPKRx dans la maladie de Steinert

L’IONIS-DMPKRx, aussi appelé baliforsen est un oligonucléotide antisens mis au point par IONIS Pharmaceuticals dans la maladie de Steinert. Il a fait l’objet d’un essai clinique de phase I/II auprès de 48 malades, entre 2014 et 2016. Les résultats ont été publiés dans la revue Lancet Neurology en mars 2023, confirmant les premiers résultats annoncés par communiqué de presse en 2017

• Le produit a été bien toléré.
• Toutefois, son efficacité était trop faible pour envisager de continuer son développement.

D’autres oligonucléotides antisens sont en cours de développement dans la maladie de Steinert, s’appuyant notamment sur les enseignements de cet essai.

 

Antisense oligonucleotide targeting DMPK in patients with myhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36804094/otonic dystrophy type 1: a multicentre, randomised, dose-escalation, placebo-controlled, phase 1/2a trial. Thornton CA, Moxley RT 3rd, Eichinger K et al. Lancet Neurol. 2023 Mar

 

Voir aussi «DM1 : l’IONIS-DMPKRx laisse la place aux oligonucléotides optimisés »