Une étude sponsorisée par Sarepta Therapeutics a étudié l’innocuité et l’efficacité du SRP-9005 (vecteur rAAVrh74), un de leurs produits de thérapie génique, injecté en intraveineux chez la souris modèle de myopathie des ceintures liée à SGCG (LGMD R5).
Douze semaines après l’administration d’une dose minimale de 4,63 x 1012 vg/kg, les analysent montrent :
une bonne tolérance du produit ;
- un acheminement réussi du transgène aux tissus musculaires ciblés (muscles des membres, diaphragme, cœur) ;
- une diminution significative du taux de CPK dans le sang ;
- une restauration de la protéine gammasarcoglycane et une amélioration de l’histopathologie du muscle (réduction de la fibrose, normalisation des fibres…) ;
- une amélioration fonctionnelle du muscle, notamment une meilleure ambulation.
Ces résultats sont plus robustes à la plus forte dose (7,41 x 1013 vg/kg). Ils complètent les données déjà acquises de faisabilité de la thérapie génique dans cette maladie et permettent d’établir une dose minimale effective de SRP-9005 pour les futurs essais cliniques.
Voir aussi « LGMD R5 : l’efficacité de la thérapie génique se confirme chez la souris »
