Maladie de Pompe : résultats encourageants de l’essai mini-COMET

L’étude Mini-COMET (NCT03019406) a évalué l’efficacité et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme) chez des personnes atteintes de la forme infantile de la maladie de Pompe ayant auparavant montré une détérioration clinique ou une réponse suboptimale à l’alglucosidase alfa (Myozyme) :

  • L’étude a inclus 22 patients âgés de moins de 18 ans répartis en trois groupes.
  • Les patients ayant montré une détérioration clinique ont été répartis sur les groupes 1 et 2 et ont reçu l’avalglucosidase alfa à des doses de 20 et 40 mg/kg toutes les deux semaines, respectivement, pendant 6 mois.
  • Les patients ayant montré une réponse suboptimale au Myozyme ont été répartis sur les groupes 3a et 3b qui ont reçu soit d’avalglucosidase alfa à 40 mg/kg ou continué leur traitement au Myozyme toutes les deux semaines, respectivement, pendant 6 mois.
  • Le traitement a été bien toléré et aucun effet indésirable grave lié au traitement n’a été observé.
  • Les participants ayant reçu une dose de 40 mg/kg ont présenté une amélioration ou une stabilisation de la mobilité et des capacités motrices.

L’étude se déroule dans 6 pays à travers le monde, dont la France, pour une durée prévue de 7 ans, et tous les participants seront traités avec le Nexviadyme.

 

Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report. Priya S Kishnani , David Kronn , Anaïs Brassier. Genet Med . 2022 Dec 20;100328.

 

Voir aussi « Maladie de Pompe : vers un nouveau traitement en cas d’échec du Myozyme »