Nouveaux résultats de l’essai SUNFISH et JEWELFISH avec le risdiplam dans la SMA

31 mars 2023

Dans deux publications de février 2023, les résultats de deux essais cliniques évaluant le risdiplam (Evrysdi) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II et III (essai SUNFISH) et chez des participants déjà traités par nusinersen (Spinraza), onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ou olésoxime (essai JEWELFISH) montrent :

  • pour l’essai SUNFISH : les gains de la fonction motrice obtenus après 12 mois de traitement ont été maintenus ou améliorés après 24 mois de traitement.
  • pour l’essai JEWELFISH : après un an, le traitement est bien toléré par les 174 participants.

 

Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Oskoui M, Day JW, Deconinck N et al. J Neurol. 2023 Feb.

 

Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Chiriboga CA, Bruno C, Duong T et al. Neurol Ther. 2023 Feb.

 

Voir aussi « SMA : les effets bénéfiques du risdiplam (Evrysdi) se confirment dans le temps »