Une étude longitudinale parue en décembre 2022 a comparé la progression de la maladie après la perte de la marche chez 86 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec ou sans corticothérapie (prednisone ou deflazacort). Les participants âgés de 3 à 18 ans avaient perdu la marche soit avant l’étude, soit au cours de celle-ci. Les fonctions musculaire, pulmonaire et cardiaque ont été évaluées tous les six mois pendant trois ans :
- Le traitement avec le deflazacort ou la prednisone ralentit le déclin de la capacité vitale forcée prédite chez les participants (+3,23 points et +3,73 points par an, respectivement), bien que la différence n’ait été significative que pour le deflazacort.
- Au niveau cardiaque, la fraction d’éjection du ventricule gauche mesurée tout au long de l’étude, a baissé plus lentement chez les groupes traités comparés au groupe témoin (prednisone et deflazacort : +2,67 unités/an).
- Les participants traités avec le deflazacort ont enregistré une diminution plus lente de leurs scores PUL par rapport à ceux du groupe témoin (+4,0 points/an) mais aussi au groupe prednisone (+1,5 points/an).
- À l’âge de 15 ans, 85% des participants traités avec le deflazacort ont conservé le geste de porter la main à la bouche contre 83% du groupe prednisone et 78% du groupe témoin.
- La capacité à manger seul et sans support de bras est perdue significativement plus tard chez les participants traités avec le deflazacort (+2,6 ans que le groupe prednisone et +2,3 ans que le groupe témoin).
- La capacité à se retourner seul dans le lit de façon autonome a été bien mieux préservée dans le groupe deflazacort (+6 ans que le groupe prednisone et +4,6 ans que le groupe témoin).
- Les patients traités ont connu une perte de poids moins sévère que le groupe témoin.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : la corticothérapie est-elle efficace après la perte de la marche ? »
