L’essai SPACE s’est déroulé entre 2016 et 2017 aux Pays-Bas. Cet essai monocentrique de phase II en cross over a évalué un traitement de 8 semaines par pyridostigmine contre placebo chez 35 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de types II à IV.
Ses résultats publiés en décembre 2022 montrent :
- une absence de différence statistiquement significative des résultats du Nine-hole peg test (NHPT) et de la mesure de la fonction motrice (MFM) sous pyridostigmine et sous placebo ;
- une bonne tolérance de la pyridostigmine ;
- une majorité de participants (74,4%) qui rapportent un bénéfice moyen ou important de la pyridostigmine sur leur fatigabilité (contre 29,7% sous placebo).
Voir aussi « SMA de types II, III, IV : résultats mitigés pour la pyridostigmine »
