Dans un communiqué de presse en date du 20 mars 2023, le laboratoire Novartis présente de nouveaux résultats du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) provenant de deux études de suivi sur 15 ans :
- l’étude LT 001 est menée chez 10 participants de l’essai START qui avaient été traités en post-symptomatique par voie intraveineuse avant l’âge de 6 mois : tous sont en vie, capables de s’alimenter par voie orale et n’ont pas besoin de ventilation permanente. Six d’entre eux se mettent debout avec une assistance.
- l’étude LT 002 concerne des participants traités par voie intraveineuse (provenant des différents essais STR1VE en post-symptomatique et de l’essai SPR1NT en présymptomatique) ou par voie intrathécale (provenant de l’essai STRONG en post-symptomatique) : dans tous les cas, le développement moteur s’est maintenu ou s’est amélioré et tous les participants traités en présymptomatique ont la capacité de marcher seul.
Novartis shares Zolgensma long-term data demonstrating sustained durability up to 7.5 years post-dosing; 100% achievement of all assessed milestones in children treated prior to SMA symptom onset. Novartis. Communiqué de presse du 20 mars 2023.
Voir aussi « SMA: des effets positifs durables pour le Zolgensma »
