L’essai ACHIEVE de phase I/II en double aveugle contre placebo évalue le DYNE-101. Ce candidat-médicament dans la maladie de Steinert est développé par la société Dyne Therapeutics. C’est un oligonucléotide antisens couplé à un fragment d’anticorps ciblant le récepteur hTfR1 (présent en grande quantité à la surface des cellules musculaires) administré par perfusion intraveineuse.
L’Institut de Myologie a été le premier centre investigateur ouvert en Europe. Cinq autres centres sont prévus en Europe et en Nouvelle-Zélande pour recruter 64 patients.
Le Dr Guillaume Bassez est l’investigateur principal de l’essai à l’institut. Côté patients, après une période d’inclusion pour vérifier que chaque candidat remplit bien l’ensemble des critères requis par le protocole de l’essai, les participants recevront le DYNE-101 ou le placebo par perfusion intraveineuse toutes les quatre ou huit semaines. Des examens médicaux et des prélèvements sanguins et musculaires seront réalisés régulièrement. L’essai devrait se terminer en 2026.
Voir sur le site Clinicaltrials.gov : Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 – ClinicalTrials.gov (consulté le 23/02/23)
Voir aussi « DM1 : l’essai du DYNE-101 débute en France »
