Les résultats d’une enquête européenne sur les attentes face aux essais cliniques de 1147 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale vivant dans 26 pays européens dont la France ont montré que :
- les répondants à l’enquête sont principalement des personnes atteintes de FSHD1 (68%) contre 7 % de FSHD2, les autres n’ayant pas de diagnostic génétique ; ils sont âgés en moyenne de 50 ans.
- une grande moitié utilisent des aides à la marche ou un fauteuil roulant.
- les premiers symptômes ont débuté pour 40% d’entre eux entre l’âge de 11 et 20 ans, avec un décollement des omoplates (31%) puis une faiblesse des membres inférieurs (22%) puis des membres supérieurs (19%).
- le délai moyen pour poser le diagnostic après l’apparition des premiers symptômes est de 7,9 ans .
- la kinésithérapie, l’ergothérapie, des exercices et des aides à la mobilité sont les moyens les plus utilisés par les patients pour améliorer leur état de santé.
- les principaux facteurs de motivation pour participer à un essai clinique sont de pouvoir bénéficier du traitement, d’avoir accès aux résultats de l’essai et de fournir, collectivement, des bénéfices aux patients atteints de FSHD,
- par contre, la distance et l’accessibilité du centre investigateur de l’essai ainsi que la crainte d’avoir des effets secondaires sont des freins à une participation à un essai clinique.
- les patients soulignent également l’importance d’avoir des informations claires tout au long de leur participation à l’essai clinique ainsi qu’un retour sur les résultats de cet essai.
Ces données pourront aider à mettre en place de futurs essais cliniques pour favoriser l’implication des patients atteints de FSHD.
FSHD European patient survey report. 2022.
L’article du blog du Groupe d’intérêt FSHD
Voir aussi « FSH : résultats d’une grande enquête européenne »
