L’équipe de Laurent Schaeffer à Lyon en collaboration avec une équipe canadienne d’Ottawa a montré que l’inhibition de l’histone déacétylase cytoplasmique 6 (HDAC6) par l’administration de tubastatine A à des souris mdx entraine :
- une amélioration de leur force,
- une diminution de l’atrophie musculaire et de la fibrose,
- une augmentation du taux d’utrophine et de bêta-dystroglycane,
- une inhibition de la voie de signalisation de TGF-β en ciblant Smad3,
- une restauration du réseau de microtubules et de l’organisation de la jonction neuro-musculaire.
Ainsi, l’inhibition spécifique de l’HDAC6 pourrait représenter une nouvelle piste thérapeutique pharmacologique dans la myopathie de Duchenne (DMD).
À noter que le givinostat, un inhibiteur des histones déacétylases, est déjà en essai clinique dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
