Les thérapies de remplacement génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) s’appuient sur des vecteurs viraux de type AAV (virus associés à l’adénovirus). Une étude américaine effectuée sur 101 patients atteints de DMD fait ressortir que :
- dans cette cohorte, l’âge médian était de 11 ans,
- 48 % des patients étaient encore marchants au moment de l’étude et 59% étaient sous corticoïdes,
- la séropositivité contre les AAV était moindre pour les sérotypes AAV9 et AAVrh74 par rapport aux sérotypes AAV8 et AAV2,
- l’âge ou la prise de stéroïdes n’étaient pas des facteurs déterminants,
- à l’inverse de l’origine ethnique, les Afro-Américains étaient globalement plus souvent séropositifs.
Ces profils sérologiques différenciés aideront à un meilleur ciblage des thérapies géniques dans la DMD.
