• Une étude espagnole a testé les effets du nintedanib, médicament approuvé pour la fibrose pulmonaire idiopathique, sur l’état des muscles de souris modèle de myopathie des ceintures liée à SGCA (LGMD R3).
• Durant 10 semaines, les chercheurs ont donné 50 mg/kg de nintedanib par voie orale deux fois par jour à 14 souris malades, et ont comparé leur évolution avec celle de 14 souris malades non traitées et de six autres non malades.
• L’étude montre que le traitement est bien toléré.
• En fin de traitement, la comparaison des souris traitées avec les non traitées montre que :
- elles courent 2,6 fois plus loin et ont une force de préhension des pattes avant 20% supérieure ;
- leurs quadriceps, gastrocnémien et triceps présentent une fibrose significativement plus faible : la quantité de collagène dans ces muscles est réduite et l’expression des gènes impliqués dans le processus fibrotique est diminuée ;
- la surface touchée par le phénotype dystrophique est plus réduite, les fibres sont plus homogènes et plus petites, et le processus de régénération pathologique est diminué ;
- l’infiltration macrophagique est réduite dans l’ensemble des muscles, et plus particulièrement dans les triceps. L’expression de plus de 80% des cytokines analysées est diminuée.
• Ces résultats suggèrent l’utilité potentielle du nintedanib dans la thérapie des dystrophies musculaires, seul ou en combinaison avec de la thérapie génique.
Voir aussi « LGMD R3 liée à SGCA : le nintedanib préserve les muscles de la souris »
