La 3,4-diaminopyridine ou amifampridine (Firdapse®) est déjà indiquée dans certains syndromes myasthéniques, congénitaux ou auto-immuns (Lambert-Eaton). Des rapports de cas avaient alerté par le passé sur la possible efficacité de ce médicament dans la myasthénie auto-immune également. Les résultats d’un essai clinique en ouvert mené en Italie chez 15 adultes atteints de myasthénie avec auto-anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh), confortent ces publications. Ils montrent que la prise d’un seul comprimé de Firdapse® 10 mg :
- entraine dans l’heure qui suit une amélioration significative clinique (score QMG, capacité vitale) et électrophysiologique (stimulation nerveuse répétitive) chez les participants atteints de myasthénie sévère, des bénéfices qui ne sont pas liés à un effet direct sur le fonctionnement des RACh comme démontré par la même équipe grâce à des tests in vitro ;
- est bien tolérée, les seuls effets secondaires notables étant des paresthésies transitoires chez 60% des participants.
Le Firdapse® pourrait constituer une solution thérapeutique d’appoint, en particulier chez les patients les plus sévères, lorsque le traitement à visée immunitaire n’a pas encore atteint son plein effet ou encore en cas de mauvaise tolérance aux anticholinestérasiques.
Voir aussi « Myasthénie : le Firdapse®, un traitement d’appoint possible »
