Une équipe de chercheurs français, impliquant des chercheurs de l’institut, a montré dans un modèle murin de DMD sévère que l’exercice volontaire a un impact sur une approche de saut d’exon Dmd et sur la physiologie musculaire.
Des souris D2-mdx ont reçu par voie intra-musculaire un snRNA AAV-U7 visant à corriger le cadre de lecture de Dmd, puis ont été laissées libres de courir dans une roue pendant un mois.
Les résultats montrent que la course volontaire :
- n’a pas induit de dommages musculaires,
- n’a pas eu d’effet néfaste marqué sur l’approche du saut d’exon par thérapie génique AAV, mais a diminué quelque peu la restauration de la dystrophine pour des raisons qui ne sont pas encore bien comprises.
Les auteurs concluent que l’exercice devrait être un élément supplémentaire à prendre en compte dans la conception et le design des futures approches thérapeutiques de la DMD.
