DMD : des résultats positifs du Viltolarsen qui se confirment sur deux ans

Mai 2020, la publication des résultats de l’essai clinique de phase II du Viltolarsen, chez 16 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans montre que celui-ci induit une augmentation significative du taux global de dystrophine dans le muscle, accompagnée d’une amélioration fonctionnelle après six mois de traitement. Dans cet essai en double aveugle contre placebo, les deux doses de viltolarsen testées (40 et 80 mg/kg) ont également été bien tolérées.

À la suite de ces résultats positifs une phase d’extension en ouvert a démarré afin d’évaluer sur le long-terme la tolérance et l’efficacité de cet oligonucléotide qui vise le saut de l’exon 53 du gène DMD. Cette phase prévue pour durer 192 semaines fournit déjà les premiers résultats à 109 semaines de traitement :

  • une bonne tolérance du Viltolarsen aux 2 doses évaluées.
  • un maintien de l’amélioration des fonctions motrices observée lors de l’étude initiale, face au déclin moteur constaté chez les patients non traités d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS).

L’évaluation du Viltolarsen se poursuit aussi dans un autre essai international de phase III (RACER53) qui se déroule actuellement sur une plus large population.

 

Long-Term Functional Efficacy and Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. Clemens PR, Rao VK, Connolly AM et al. J Neuromuscul Dis. 2022 May 24.

 

Voir aussi « Duchenne : les bénéfices à long-terme de Viltolarsen se confirment«