Depuis la découverte du gène causal (ACVR1) dans la myosite ossifiante ou dite aussi fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), plusieurs pistes thérapeutiques sont explorées dont celle du saracatinib, un puissant inhibiteur de la kinase ALK2/ACVR1 :
- Ce produit a l’avantage d’avoir été développé dans le traitement des cancers ovariens avec un bon profil en matière de tolérance ;
- L’essai en cours, du nom de code STOPFOP, correspond à une phase IIa et se déroule en Europe (mais pas en France), en double aveugle et de manière randomisée ;
- Les investigateurs espèrent diminuer le volume des formations osseuses hétérotopiques tel qu’évalué par scanner osseux entier ;
- Vingt patients atteints de FOP sont en cours de recrutement pour cette étude dont la durée est de six mois.
