Une étude italienne en vie réelle conduite pendant 3 mois chez neuf enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) de type I (1,7 à 48 mois) sous Zolgensma®, dont sept avaient reçu régulièrement du Spinraza®, a montré que :
- les performances motrices des participants se sont améliorées au cours des trois mois de suivi,
- cette amélioration sous Zolgensma® s’avère moins importante que celle induite initialement par le Spinraza®, ce qui pourrait s’expliquer par le fait que le Spinraza® a permis des progrès dont la cinétique ne peut être maintenue au même rythme compte tenu des progrès engrangés,
- en revanche, les deux patients qui avaient peu répondu au Spinraza répondent très significativement au Zolgensma®,
- l’âge du patient semble entrer en compte, avec une amélioration plus grande chez les patients les plus jeunes,
- le Zolgensma® a été bien toléré.
Ces premières données en vie réelle d’un double traitement resteront toutefois à confirmer à plus grande échelle et à plus long terme.
Voir aussi « SMA : un suivi de 3 mois en vie réelle du Zolgensma en relai du Spinraza »
