La fibrodysplasie ossificans progessiva (FOP) ou myosite ossifiante est une maladie ultra-rare causée par une mutation, pratiquement toujours identique, du gène ACVR1. Ce gène code un récepteur à la protéine osseuse morphogénétique (ou BMP pour bone morphogenetic protein) de type I. Le tableau clinique comprend des poussées d’ossification hétérotopique au niveau des muscles, le tout aboutissant à une véritable ankylose.
- Parmi les nombreuses pistes thérapeutiques envisagées, le blocage spécifique du ligand du récepteur avait l’air très séduisante ;
- deux groupes indépendants de chercheurs viennent toutefois de démontrer que l’utilisation de ces anticorps monoclonaux s’avèrent délétères en tout cas chez l’animal ;
- les animaux modèles de la FOP utilisés pour la circonstance ont eu tendance à développer davantage d’ossification hétérotopique, soit l’effet inverse de ce qui était attendu.