À la recherche de la corticothérapie optimale dans la DMD

Si la corticothérapie au long cours fait partie des standards de soins communément admis dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ses modalités restent encore débattues. Un essai international multicentrique a tenté de répondre à cette question en comparant plusieurs types de corticoïdes dans une population de 196 enfants.

  • Les participants ont été affectés au hasard, dans un des trois groupes suivants : prednisone quotidienne (0,75 mg/kg/jour), deflazacort quotidien (0,9 mg/kg/jour) et régime alterné (prise intermittente de 0,75 mg/kg  de prednisone pendant 10 jours suivi d’une fenêtre thérapeutique de 10 jours, et ainsi de suite) ;
  • Les deux corticothérapies quotidiennes continues se sont avérées les plus efficaces sur le plan moteur, sans que l’un des deux médicaments, prednisone ou deflazacort, ne sorte finalement du lot ;
  • Les variations des deux autres critères de jugement (fonction respiratoire et indice de satisfaction) se sont avérées non statistiquement significatives ;

Longtemps attendus, les résultats de l’essai apportent des éléments de jugement intéressants mais peu de conclusions définitives.

 

Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. Guglieri M, Bushby K, McDermott MP et al. JAMA. 2022 Apr 19;327(15):1456-1468. B_Référence