Une étude rétrospective européenne a analysé des données de 4 patientes symptomatiques de Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) traitées avec l’ataluren pendant 2,8 ans en moyenne et suivies indépendamment pendant au moins 4 ans en Italie (2), au Royaume Uni (1) et en Israël (1).
Dans cette étude :
• Les quatre femmes ont reçu le traitement à l’âge de 9, 26, 29 et 43 ans et durant 2,8 ans en moyenne.
• Leur suivi au long cours a montré que :
- deux d’entre elles avaient conservé la marche à l’âge 13 et 31 ans, après 4 et 2 ans de traitement respectivement ;
- une femme traitée pendant 4 ans dès l’âge de 26 ans marchait difficilement à 30 ans, avec une démarche dandinante ;
- la dernière, traitée pendant 2 ans, avait perdu la marche à 49 ans, six ans après le début du traitement.
• Des évaluations motrices, respiratoires et cardiaques des patientes ont montré une relative préservation de ces fonctions. Un résultat qui traduirait, pour les auteurs, une stabilisation de la maladie.
Si cette étude comporte des limites (petit nombre de patientes, groupe hétérogène, impossibilité d’évaluer les données après traitement chez toutes les participantes…), elle apporte des éléments factuels pour ces femmes symptomatiques qui pourraient avoir accès à l’ataluren. Des études cliniques plus larges, chez des participantes plus jeunes, pourront permettre d’aller plus loin.
Voir aussi « DMD et ataluren : quels effets chez les femmes ? »
