En raison de l’épidémie du Covid-19, 31 patients atteints de maladie de Pompe ont subi un arrêt de leur traitement par enzymothérapie substitutive, l’alglucosidase alfa ou Myozyme®, dans huit Centres de référence neuromusculaires en France.
L’analyse des données de suivi de ces patients, compilé dans le registre français de la maladie de Pompe, montrent que :
- une interruption de l’enzymothérapie, même de deux mois seulement, aggrave les troubles respiratoires avec une diminution de près de 8% (-210 ml de capacité vitale forcée), et moteurs avec une détérioration de 37 mètres des résultats au test de 6 minutes de marche par rapport aux mesures réalisées avant l’arrêt du traitement ;
- l’aggravation de ces paramètres est rapide ;
- elle est irréversible à court terme, une reprise de la thérapie étant uniquement capable de stopper la dégradation des fonctions touchées, sans pour autant réussir à les restaurer au bout de trois mois.
Ces données rejoignent celles de deux études, suisse et allemande. Elles concluent également au caractère significatif et rapide de la détérioration qui suit l’arrêt du traitement, et à la stabilisation de la dégradation à la reprise de l’enzymothérapie.
Voir aussi « L’arrêt néfaste du Myozyme dans la maladie de Pompe : les leçons de la crise du Covid-19 »
