C’est ce que montre une étude prospective japonaise réalisée en ouvert chez 9 enfants âgés en moyenne de 8,1±2,14 ans. L’un était atteint d’une forme modérée de dystrophie musculaire congénitale de Fukuyama (capable de marcher), un autre d’une forme sévère (incapacité à tenir sa tête) et les sept autres pouvaient se tenir assis sans aide (forme classique).
Un traitement par prednisolone un jour sur deux (0,5 mg/kg pour 2 patients, 0,7 mg/kg pour un patient et un mg/kg pour les six autres) a été initié alors que la fonction motrice avait commencé à décliner.
Après 8,86 ± 3,05 mois de traitement,
- le score global de l’échelle Gross Motor Function Measure (GMFM) s’est amélioré de 1,23 ± 1,1 point chez huit des neuf enfants, même si les scores aux différentes dimensions de la GMFM (coucher et rouler, s’asseoir, ramper et s’agenouiller, se tenir debout, marcher, courir et sauter) étaient hétérogènes (avec amélioration d’une ou plusieurs dimensions et détérioration et/ou stabilisation d’autres),
- à noter qu’une amélioration du score de la dimension « Coucher et rouler » accompagnait la diminution du score global du neuvième enfant,
- les effets secondaires à la corticothérapie (irritabilité dans 4 cas, dont un présentait aussi une augmentation de l’appétit et un faciès cushingoïde) n’ont jamais justifié son arrêt.
Voir aussi « Des corticoïdes aussi dans la DMC de Fukuyama ? »
