L’édition génomique utilisant la méthodologie CRISPR-Cas9 médiée par un virus associé à l’adénovirus (AAV) a montré son efficacité chez la souris mais se heurte à l’impossibilité de répéter les injections du vecteur viral. Des chercheurs japonais ont réussi à vaincre l’obstacle des anticorps neutralisants anti-AAV en utilisant un vecteur non viral :
- des nanoparticules lipidiques à faible pouvoir immunogène permettent de transporter le système CRISPR-Cas9 contenant des ARN messagers,
- le résultat fonctionnel (mesuré par le saut de l’exon 45 du gène de la dystrophine) est très honorable, bien que transitoire,
- des injections répétées se sont avérées faisables et non délétères, tout comme des perfusions loco-régionales permettant de cibler plusieurs groupes musculaires.
