Des chercheurs italiens et un représentant du laboratoire Roche ont analysé conjointement l’impact économique des protocoles à usage compassionnel pour certains produits innovants de santé :
- deux des onze protocoles étudiés concernaient l’amyotrophie spinale infantile (SMA) et le risdiplam en particulier, les autres étaient liés au cancer et à la sclérose en plaques,
- les protocoles SMA concernaient respectivement les enfants atteints de type 1 (28 patients) et l’autre de type 2 (31 patients),
- en tenant compte des dépenses incombant à l’industriel (le médicament lui-même) mais aussi des coûts indirects induits, ils concluent que l’ensemble des protocoles s’avère rentable du point de vue du payeur, l’économie globale représentant environ 50 millions d’euros.