Des chercheurs américains ont mis au point une thérapie visant à corriger les phénotypes observés dans les dysferlinopathies (myopathie distale de type Miyoshi et dystrophie des ceintures de type R2). La galectine-1, une protéine liant les galactosides de type bêta, a été produite par génie génétique et injectée chez des souris modèles :
- la galectine-1 jouerait un rôle dans la réparation membranaire et l’inflammation, deux mécanismes en jeu dans les dysferlinopathies ;
- chez les souris traitées, les marqueurs de l’inflammation et ceux de la fusion membranaire sont effectivement améliorés ;
- des études sur des cellules humaines déficientes en dysferline ont abouti à des résultats similaires.
Ces données constituent une preuve de concept en vue de futurs essais thérapeutiques chez l’homme.