Conduit par l’AP-HP et soutenu par l’AFM-Téléthon, l’essai Myomex a évalué contre placebo l’efficacité et la tolérance d’une dose quotidienne de 600 mg de mexilétine (Namuscla®) chez 25 participants, dont 13 atteints de myotonie congénitale et 12 de paramyotonie congénitale. Leurs symptômes devaient être suffisamment sévères pour justifier un traitement.
Les résultats de cet essai montrent une amélioration significative versus placebo :
- le score de rigidité musculaire, déterminée par les participants sur une échelle visuelle analogique, et passé de 71 au démarrage de l’essai à 16 au terme de 18 jours de traitement (-78%) ;
- de la qualité de vie dans ses différentes dimensions.
Un essai du Namuscla® chez les enfants et adolescents atteints de myotonies non dystrophiques a démarré.
Voir aussi « Myotonie non dystrophique : la mexilétine prouve son efficacité »
