Le nusinersen est un oligonucléotide anti-sens utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile (SMA) depuis 2016. Son mode d’administration (intrathécal) et la nécessité d’injections répétées peuvent être un obstacle pour certains patients.
Des chercheurs ont étudié les données de santé de patients américains atteints de SMA, 23 de type I, 48 de type II et 260 de type III, ayant reçu leur dose de charge :
- près de la moitié d’entre eux n’a pas respecté le calendrier des injections ultérieures,
- cette mauvaise observance était corrélée avec une plus grande fréquence des comorbidités (notamment respiratoires) et une consommation accrue de soins.
À 24 mois, la moitié des patients avait arrêté définitivement le traitement par nusinersen, essentiellement du fait du coût élevé des soins médicaux aux État-Unis.
