• Le PXT3003 est une association à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol qui agiraient en synergie pour inhiber l’expression excessive de PMP22 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.
• Un essai de phase III, en double-aveugle, a évalué deux doses de PXT3003 chez 323 personnes atteintes de CMT 1A pendant 15 mois. Il a montré :
- une diminution de score Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) de 0,37 chez les personnes traitées avec la plus haute dose par rapport à celles sous placebo, reflétant une amélioration clinique ;
- des performances statistiquement améliorées au test de marche sur 10 mètres dans le groupe qui a reçu la dose élevée par rapport au groupe placebo ;
- aucun effet indésirable lié au traitement.
• Un nouvel essai de phase III du PXT3003 est actuellement en cours, avec la participation de 6 centres en France (Angers, Bordeaux, Lille, Marseille, Paris – La Pitié Salpetrière- et Strasbourg).
Voir aussi « CMT1A : de nouveaux résultats cliniques du PXT3003 »
