Pionnière de la thérapie génique, Martine Barkats, Directrice de recherche au Centre de recherche en Myologie est la chercheuse à l’origine de la technologie utilisée dans le premier médicament de thérapie génique efficace pour traiter l’amyotrophie spinale. Elle interviendra sur le plateau vendredi soir aux côtés de la famille de la petite Victoire, une des ambassadrices de ce Téléthon, atteinte d’amyotrophie spinale et traitée par thérapie génique.
Retrouvez-la également dans un super documentaire qui retrace le combat des familles et des chercheurs dans l’amyotrophie spinale, diffusé dans la Nuit des Documentaires sur France 2.
Martine Barkats participera ensuite à l’émission du samedi après-midi ainsi que Bertrand Fontaine, Directeur du Centre de Recherche en Myologie, Chef du service de Neuro-Myologie et Directeur Médical et Scientifique de l’Institut de Myologie, qui interviendra quant à lui sur la thématique du diagnostic avec l’exemple de Mathilde, une des ambassadrices du Téléthon 2017 atteinte de myasthénie congénitale et diagnostiquée par les équipes de l’Institut.
En savoir plus sur les 30h d’émission
