L’avis de la Commission de Transparence concernant le remboursement de l’Evrysdi® (ou risdiplam) vient d’être publié.
Dans la SMA de type I, II et III, l’Evrysdi® obtient un avis favorable au remboursement chez les patients de plus de 2 ans, avec un SMR important et une ASMR :
- III (ou modérée) pour les patients atteints de SMA de type II et III non ambulants,
- V (ou absence) pour les patients atteints de SMA de type III ambulants.
Dans la SMA de type IV ou chez les patients pré-symptomatiques, l’avis est défavorable au remboursement, avec un SMR insuffisant (en l’absence de données, à ce jour, pour les patients pré-symptomatiques).
La décision de traitement doit être prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaires(RCP) organisées au niveau national par la filière des maladies rares neuromusculaires FILNEMUS.
EVRYSDI – Avis sur les Médicaments – Mis en ligne le 30 septembre 2021, Haute Autorité de Santé [En ligne] [consulté le 12 octobre 2021]
Voir aussi « SMA : vers un remboursement de l’Evrysdi® pour les types I, II et III »