Un premier essai clinique de phase I du ManNAc (un précurseur de l’acide sialique) chez 22 personnes atteintes de myopathie GNE suivies pendant 8 mois, a montré la sécurité d’utilisation du produit et une augmentation de l’acide sialique dans le sang).
Un nouvel essai de phase II chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE suivies de 6 à 30 mois a montré :
- une augmentation de l’acide sialique dans le sang et de la sialylation au niveau de la membrane des cellules musculaires au bout de 3 mois,
- un ralentissement du déclin de la force musculaire mesurée aux membres supérieurs et inférieurs,
- une diminution de l’évolution de la maladie évaluée par le score GNE-DPM après 12 mois puis après 18 mois de traitement,
- l’absence d’effet secondaire grave jusqu’à 2,5 ans de traitement.
Un nouvel essai clinique de phase II, contre placebo cette fois, est prévu.
Voir aussi « Myopathie GNE : résultats encourageants d’un essai du ManNAc en ouvert »
