Une équipe de chercheurs américains a traité par Crispr-Cas9 des lignées de cellules souches pluripotentes induites prélevées chez un malade atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentant une délétion de l’exon 44 du gène DMD. Le but était de rétablir le cadre de lecture ou de sauter l’exon 45 du gène. Des deux lignées de cellules iPS obtenues, ils ont dérivé des cardiomyocytes dans lesquels ils ont pu :
- obtenir une dystrophine tronquée mais fonctionnelle ;
- restaurer la morphologie et la structure des cellules cardiaques ;
- réduire l’arythmie des cellules cardiaques.
Dans un modèle de souris atteintes de DMD, l’injection chez des nouveau-nées de ce produit Crispr-Cas9 a restauré l’expression de la dystrophine et réduit les anomalies cardiaques des souris adultes (18 à 22 mois).
Ces résultats confirment la faisabilité de cette technique sur des cellules cardiaques atteintes de DMD.
Voir aussi « DMD : Crispr-cas9 à la rescousse des cellules cardiaques »
