La myasthénie auto-immune (MG) est une maladie rare, chronique, médiée par des anticorps d’immunoglobuline G, qui provoque une faiblesse musculaire invalidante. Comme pour la plupart des maladies rares, il existe peu de données déclarées par les malades eux-mêmes pour comprendre et répondre à leurs besoins. Cette étude explore l’impact de la MG dans la vie quotidienne des patients.
Cette étude longitudinale prospective, observationnelle, numérique, d’une durée de 2 ans, concernera des adultes atteints de MG résidant dans les pays suivants : les États-Unis, le Japon, l’Allemagne, la France, le Royaume-Uni, l’Italie, l’Espagne, le Canada et la Belgique. La taille de l’échantillon prévue est de 2000. Le recrutement sera basé sur la communauté, via des groupes de défense des patients, les médias sociaux et le bouche à oreille. Les participants utiliseront une application pour smartphone pour vérifier leur éligibilité, donner leur consentement et fournir des données.
La saisie des données prévue est la suivante :
- profil personnel sur les données démographiques couvrant l’inscription, les caractéristiques de la MG et les soins antérieurs ;
- suivi des événements mensuels, traitements actuels, visites médicales, événements indésirables liés au traitement, pertes de productivité ;
- sélection mensuelle d’instruments validés de résultats génériques et spécifiques à la maladie rapportés par les patients : EQ-5D-5L, Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, Myasthenia Gravis Quality of Life échelle révisée en 15 éléments, Hospital Anxiety and Depression Scale et Health Utilities Index III.
Les analyses sont prévues lorsque l’étude aura débuté dans la plupart des pays depuis environ 6, 12, 18 et 24 mois.
Les résultats de l’étude seront communiqués au public et aux participants via des présentations de conférence et des publications dans des revues, ainsi que par courrier électronique régulier, les médias sociaux et la communication dans l’application.
Plus d’infos sur cet essai : NCT04176211.
