Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est le premier traitement de thérapie génique autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Son administration s’effectue par voie intraveineuse.
· Un nouvel essai du produit de thérapie génique par voie intrathécale est en prévision chez un peu plus de 100 participants atteints de SMA de type II, naïfs de tout traitement et âgés de 2 à 18 ans, capables de s’asseoir mais n’ayant jamais marché. Cet essai STEER de phase III, randomisé, en double aveugle, contre une procédure factice (sham procedure) se déroulera sur une première période d’un an. À ce terme, les patients qui ont reçu la procédure factice recevront le traitement et inversement.
· Cet essai s’appuie sur les données obtenues dans l’essai STRONG, qui montrent une amélioration significative de la force motrice et de la réponse clinique des participants (âgés de 2 à 5 ans). Cet essai de phase I/II avait été partiellement suspendu suite à une inflammation de ganglions spinaux chez les primates non humains mais la FDA vient de lever cette suspension.
Voir aussi « SMA de type II : un nouvel essai de thérapie génique en prévision »
Novartis announces lift of partial clinical trial hold and plans to initiate a new, pivotal Phase 3 study of intrathecal OAV-101 in older patients with SMA. Communiqué de presse de Novartis du 3 août 2021.
